主題：進入臨床試驗的病患就是“白老鼠”嗎？ 
林口長庚醫院血液腫瘤科 楊再勝醫師 

當臨床醫師邀請病患參加臨床試驗 (clinical trial) 時，病患的第一個問題
常常是“我是當白老鼠嗎？”回答這個問題之前，讓我們先瞭解什麼是臨床試
驗。

臨床試驗是指藥品施用於病患或健康自願者身上，以發現或驗證其療效，認明
其不良反應，研究該藥品在人體的吸收、分佈、代謝和排泄過程，以確定其有
效性和安全性的系統性研究。

如果以臨床試驗的性質和目的可分為

“新藥上市查驗登記”試驗或

“學術性研究”試驗。

前者是以新藥上市為目的，後者則常是為了回答某些臨床的重要議題而設計的
試驗。

如果依試驗的階段，臨床試驗通常可以分成三期。

第一期 (phase I) 臨床試驗是以藥理學的研究為主，主要是要找尋最好的給藥
方法、給藥途徑及最適合的劑量，另外藥物動力學及藥品毒性的研究也是重要
課題。

因此，第一期臨床試驗通常選擇標準治療無效的病患來進行試驗，試驗進行中
常須抽取多次血液來進行藥物動力學研究，這是新藥研發的必經過程。

另外，已上市的藥品，如果要組合不同的藥物，也常要進行第一期臨床試驗，
以找尋藥物組合的最佳劑量，及研究組合藥物藥物動力學，觀察是否會相互干
擾。

第二期 (phase II) 臨床試驗則是藥效研發階段，以第一期臨床試驗研究的最
佳劑量及給藥方法來治療特定的病患﹝比如是第四期肝癌病患﹞。

通常以研究緩解率 (response rate) 和副作用為主，為了避免太多病患接受
無效之治療，第二期臨床試驗通常不須太多病患參加。

如果第二期 試驗發現新藥的效果良好，這時就可以進入大規模的第三期 
(phase III) 臨床試驗了。

第三期臨床試驗是一個比較性的試驗，通常會設立控制組﹝標準治療組﹞及研
究組﹝新藥組﹞，將病患隨機分到兩組，以比較新藥和標準治療的效果及副作
用。

也就是在醫師和病患皆不能自由選擇下分為二組，因此，許多病患都會懷疑自
己的權益是否會受損？

其實不會，因為如被分到控制組，病患就會接受原本不進入試驗的標準治療，
權益不會受損。

要是被分到研究組，就有機會接受最新研發藥品﹝已經過第一、二期臨床試驗
證實有效的藥品﹞的治療，萬一治療失敗，病患仍然可以回來接受標準治療，
當然權益更不致受損。

在台灣進行的臨床試驗大致上也可以分為三類。

第一類是國外已經上市的藥品，為了取得台灣上市執照而進行的試驗，這類藥
品因已在國外做完臨床試驗，效果和副作用皆已知道，試驗的目的主要是觀察
國人對此藥品是否有種族差異。病患參加這類試驗風險極小，可提前享受新藥
科技，何樂而不為。

第二類是參加全球性試驗，與國外同步作新藥試驗，這類藥品尚未驗證其效果
，參加這類試驗的風險較大。

由於台灣醫療科技的進步，國外藥廠邀請國內醫院參加這類試驗的案例愈來愈
多，病患參加前可能須仔細考慮自己可以承受的風險。

第三類是學術性試驗，大多是已上市藥品，目的可能是比較不同藥品、試驗新
的藥物組合的效果、找尋更有效更安全的給藥方法、及治療非原來適應症疾病
﹝特別是本土性疾病﹞等等。參加這類試驗，病患的風險不大，好處可能也不
多，但卻有助於醫學之進步。

政府為了保護參加試驗病患的權益，於民國85年頒布了「藥品優良臨床試驗規
範」明定試驗主持人(investigator)、受試驗者(trial subject)、試驗委託
者(sponsor)、監測者(monitor)、查核人員(inspector)的責任與義務。

試驗前病患須簽立同意書，同意書須詳細說明試驗目的、試驗方法與程序、參
加試驗可能產生之副作用及危險、預期試驗效果、如不參加試驗時其他可能之
治療方式、緊急狀況之處理、參加研究計畫受試者費用負擔、損害賠償、個人
權益及隱私性、及試驗終止的條件。

試驗進行中須有人隨時監測試驗之進行，驗證資料、個案報告表，通報不良反
應，保護病患隱私權。

最後，衛生主管機關還要派人查核臨床試驗之資料、設備等。在層層保護下，
以確保病患之權益及試驗的品質。

病患可以自由選擇參加或不參加試驗，參加試驗後也可以在無任何理由情況下
，隨時要求終止試驗，退出試驗後仍會得到應有而且完善的醫療照顧。

在此一臨床試驗治療尚未完成之前，若有更好的治療方法出現，醫師有責任改
變原先計畫，讓病患接受較佳之新治療方法。

此外，受試者通常會指定“研究護士”安排試驗事宜，研究護士會隨時與病患
保持聯繫，安排治療及檢查流程，有問題時，研究護士也是病患與醫師最好的
溝通橋樑，所以參加臨床試驗的病患通常會受到比一般病患更好的醫療照顧。

新藥的研發，首先要有研究人員不斷地找尋或合成許多化學藥品，再經由試管
試驗(in vitro study)篩檢有潛力的藥品，然後進行動物﹝白老鼠﹞試驗以觀
察藥物在生物體中的效果和毒性。

在動物試驗證實有效的藥物才會進入人體的臨床試驗，再經過第一期、第二期
、第三期的臨床試驗成功後才能正式上市，在層層驗證後才能確保藥物的效果
及安全性。

坊間某些號稱防癌、治癌的藥品或食品，常常未經任何臨床試驗證實，就誇大
其效果，並公開販售，您如果相信其說辭，就輕易買來試試，才是名副其實的
“白老鼠”呢！

台灣癌症臨床研究發展基金會
雜誌 > 癌症新探 >癌症支持療法專輯 
http://www.tccf.org.tw/



主題：窮病人悲歌→苦求當標靶藥白老鼠
http://www.newmyhealth.url.tw/health2/health/b5/b1/164.htm