主題：諾貝爾醫學獎揭曉 RNAi技術開基因治療新頁
資料來源： 中央社 張貼時間： 95/10/02 8:13
（中央社記者陳鈞凱台北二日電）2006年諾貝爾醫學獎得主今天晚間揭曉，美國
兩名科學家因發現核糖核酸干擾（ＲＮＡｉ）現象而獲得殊榮。中央研究所院士
沈哲鯤說，利用ＲＮＡｉ技術，可以「關掉」特定基因的功能，提供殺掉病毒或
治療癌症的利器，無疑為未來人類的基因治療開啟新扉頁，目前國內外都投入研
究開發。
瑞典斯德哥爾摩卡洛林斯卡研究所晚間宣布，史丹佛大學醫學院教授懷爾
（Andrew Z. Fire）和麻州大學醫學院教授麥洛（Craig C. Mello），因發現
ＲＮＡi干擾現象（ＲＮＡinterference）共同獲得今年諾貝爾生理學暨醫學獎。
中研院院士、同時擔任行政院國家科學委員會「基因體醫學國家型科技計畫」
ＲＮＡｉ核心實驗室主持人的沈哲鯤解釋，所謂的ＲＮＡｉ技術，就是利用把人
工合成、特殊設計的短鏈ＲＮＡ送入人體內，達到抑制、干擾特定基因表現的目
的。
進入人體內的特殊設計ＲＮＡ，沈哲鯤說，就會開始讓特定的基因無法生成蛋白
質，等於「切斷」或「關掉」基因的功能，換句話說，若遭鎖定的是病毒、細菌
或癌症細胞，就能發揮醫療用途，在不影響其他正常細胞功能下，殺掉或關閉特
定的病毒及基因，達到治療疾病目的，是開發基因治療最有希望的方法之一。
不僅醫療用途，ＲＮＡｉ技術還可以用於判定基因對細胞的功能，讓科學家在基
因全面解碼後，能進一步定位個別基因所發揮的功效何在；不過如何有效將短鏈
ＲＮＡ送進特定細胞內的輸送方式，還有待解決。
沈哲鯤強調，台灣的ＲＮＡｉ核心實驗室，正積極跟國際間合作，取得上萬個短
鏈ＲＮＡ，投入各種醫療及基因的基礎研究當中。
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http://www.gov.tw/news/cna/healthy/news/200610/20061002391120.html
化學：2006年諾貝爾化學?－－真核轉錄機制
[Oct 11, 2006] 編輯 Gene 報導
美國生化學家Roger D. Kornberg因真核轉錄研究貢獻卓越，獨得今年諾貝爾化學
獎。其父Arthur Kornberg因從事DNA複製的研究，於1959年獲頒諾貝爾生理醫學
獎。兩人是諾貝爾獎史上第六對父子檔。
Roger D. Kornberg致力於研究真核轉錄的分子基礎。真核轉錄是指真核細胞的基
因訊息從DNA複製到RNA，再轉移到細胞質製造蛋白質的過程。凡活著的生物，細
胞內DNA的基因訊息必須不斷轉錄（transcribe）成RNA。真核生物DNA在細胞核內
經轉錄製成「傳訊核糖核酸」（messanger RNA，簡稱mRNA），mRNA帶著訊息前往
細胞質內，經核醣體把訊息轉譯（translate）成蛋白質。人類和其他動物以及真
菌與植物皆屬真核細胞生物。
在六十年代，科學家就知道RNA聚合酵素能把原核生物DNA的遺傳訊息轉錄成mRNA
，然而真核生物的轉錄過程更為複雜。Roger D. Kornberg的成就則在描述RNA聚
合酵素如何複製把真核生物DNA的遺傳密碼複製成RNA。Roger D. Kornberg的實驗
室在八十年代晚期純化出了RNA聚合酵素二（RNA pol II），接著利用結構生物學
的方法，呈現出RNA pol II的蛋白質結構，有助瞭解其RNA複製機制以及和其他轉
錄因子的作用，闡釋了真核細胞轉錄過程的分子基礎。
現年59歲的Roger D. Kornberg任教加州史丹福大學醫學院，同校的Andrew Fire也
在今年獲得諾貝爾生醫獎榮銜。47年前其父Arthur Kornberg在斯德哥爾摩領取諾
貝爾生理醫學獎時，12歲他曾前往觀禮。Roger D. Kornberg得知獲獎後表示，他
不認為他父親的得獎對他有直接影響，但他對科學的熱情部份來自父親。Arthur
Kornberg也曾是史丹福大學的教授，致力於DNA複製的研究。Roger D. Kornberg是
一人獲獎，獨得一千萬瑞典克朗獎金。
今年的化學獎也是諾貝爾獎第二次對RNA研究的垂青，諾貝爾生醫獎也頒給了RNA相
關的研究（RNA干擾），並且今年的諾貝爾科學獎項和經濟學獎全都由美國的學者
囊括。
http://www.sciscape.org/news_detail.php?news_id=2120
醫學：2006年諾貝爾生醫獎－意外的干擾
[Oct 10, 2006] 編輯 Jun-An Chen 報導
2006年諾貝爾生醫獎桂冠由兩位美國科學家 Andrew Z. Firer 和 Craig C. Mello
共同掄元，以表彰他們發現 RNAi 干擾基因表達的現象。
長久以來，科學家公認的分子生物學中心教條為－雙股DNA為基本的遺傳物質，雙股
DNA會先轉錄成單股RNA，單股RNA接著再轉譯成蛋白質來執行實質的生理功能。大部
分的學者也認為，單股RNA充其量也只不過是扮演串場DNA變成蛋白質的中場配角，
很少有科學家會將想到RNA也有可能會直接參與調控基因的表達。
1998年時，Fire 和 Mello 發現將 unc-22 基因的同義單股RNA或反義單股RNA微注
射至線蟲的胚胎裡，都無法觀察到線蟲因 unc-22 基因被調控後的表現型 (phenotype)
。有趣的是，當他們將這兩段序列互補的單股RNA黏合成為雙股RNA時，再將這段雙股
RNA注射至胚胎，竟然可以忠實地干擾 unc-22 的基因表達。他們首度將這個意外發
現的”基因沈默”現象稱之為－ RNA干擾 (RNA interference, RNAi)，並且將這個
實驗結果發表於 Nature [1]。在這篇期刊論文裡，他們大膽地假設 RNAi 的干擾現
象可能是普遍存在於各種生物體裡的防禦機制。隨後不久，Mello 也小心地實驗證明
RNAi 的干擾機制主要是藉由雙股RNA忠實地干擾其標地的訊息RNA (mRNA)之基因表
達 [2]。
有趣的是，Fire 和 Mello 從發現 RNAi 的干擾現象到奪得諾貝爾桂冠僅僅花了八
年的時間。筆者認為主要的原因有三:
ㄧ、 RNAi 的技術近年來已被廣泛地引用在取代”基因剔除”的技術，這項技術可以
大量的節省研究人員的研究時間和經費。隨著各項模式生物的基因組陸續完成定序，
使用 RNAi 干擾的技術更可以完成一次大規模掃蕩剔除所有功能性基因的雄心壯志 [3]。
二、 這五年來，微RNA (micro RNA, miRNA) 紅到發紫的研究熱潮也加速 Fire 和
Mello 掄元桂冠的速度。 miRNA是生物體內自行合成的一段長髮夾型單股RNA，miRNA
並不會被轉譯成蛋白質，相反地，miRNA會經由類似 RNAi 的抑制基因表達機制來調
控生物體本身的生理功能 [4]。鑑定 miRNA在何時表達，何處調控已儼然成為最熱門
的研究之一。
三、 結合 RNAi 干擾的技術與 miRNA的生理作用機制，可以提供未來以 RNAi 干擾
的技術來治療人類癌症或退化性疾病的基石。 RNAi 干擾的臨床應用已初步在長尾
獼猴上被證明有效 [5]，未來實質應用在人類疾病的治療上應是指日可待。
繼2002年後，2006年諾貝爾生醫獎再度頒發給以”線蟲“作為研究題材的學者，讓
這個看似不起眼的小蟲再次成為當紅炸子雞!或許不久的將來，線蟲學者又會再次風
光地回到斯德哥爾摩的頒獎台上!
http://www.sciscape.org/news_detail.php?news_id=2118
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